Archives News

Ouverture de deux nouveaux sites pour l'étude sur la qualité de vie des femmes concernées par une adrénoleucodystrophie liée à l’X L’étude sur la qualité de vie des femmes atteintes d’adrénoleucodystrophie liée à l’X s’ouvre en espagnol et en italien sur Leuconnect. Cette étude est l’extension de la première étude déjà disponible en allemand, anglais…...

9 cliniciens experts du syndrome CACH (VWM), se sont réunis en consortium. Ils représentent les pays du comité international de bonnes pratiques cliniques International Council for Harmonization–Good Clinical Practice guidelines. Le syndrome CACH est une maladie génétique de la famille des leucodystrophies hypomyélinisantes, qui présente une dégradation progressive de la substance blanche au niveau du…...

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Présentation des résultats de l’étude sur le fardeau de la maladie au quotidien pour les personnes atteintes de leucodystrophie métachromatique (MLD) aux Journées Parisiennes de Pédiatrie des 10 et 11 décembre 2021. Cette étude a été réalisée sur la plateforme Leuconnect conçue par ELA International, en partenariat avec le laboratoire ORCHARD Therapeutics, la société ARGO…...

Symposium virtuel d’ELA International « LA RECHERCHE CLINIQUE et L’ÉTHIQUE » Samedi 27 novembre 2021 ELA international a organisé un symposium innovant avec l'ambition de mener une réflexion sur la façon d’associer les patients et leurs familles aux différentes recherches qui les concernent, et de définir les règles éthiques qui guideront ELA International dans ses partenariats avec…...

Grâce à l’investissement massif d’ELA dans la recherche sur l’ALD cérébrale, l’équipe du Pr. Patrick Aubourg et le Dr. Nathalie Cartier publient en 2009 les premiers résultats d’un essai de thérapie génique sur l’adrénoleucodystrophie cérébrale mené en France. Ces travaux ont ensuite été poursuivis à l’international par le laboratoire Bluebird Bio qui a réalisé l’essai…...

La maladie Le syndrome CACH (Childhood Ataxia with Central nervous system Hypomyelination) est une maladie génétique rare de la famille des leucodystrophies hypomyélinisantes, appelée également leucoencéphalopathie avec perte de substance blanche VWM (leukoencephalopathy with Vanishing White Matter). Elle se caractérise par une dégradation progressive de la substance blanche au niveau du cerveau, entrainant différents troubles…...

La fondation ULF aux Etats-Unis, en partenariat avec ELA international, organise un colloque virtuel, Unlock CTX, axé sur la leucodystrophie xanthomatose cérébrotendineuse CTX, dans le cadre du programme Patient-Focus Drug Development (PFDD) porté l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA). Ce colloque se tiendra le 14 septembre 2021 sous la forme d’une demi-journée de…...